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葫芦脲/环糊精/金刚烷蒽三元超分子组装体及制备方法
【专利说明】
【技术领域】
[0001]本发明涉及DNA凝聚及基因治疗领域，特别是一种葫芦脲/环糊精/金刚烷蒽三元超分子组装体及制备方法。
【【背景技术】】
[0002]基因治疗是指将外源的正常基因片段导入受体细胞，以修补细胞体内的病源基因而达到治疗目的。由于生物体的排异性，单纯的外源基因很难进入到受体细胞中，这就需要一个良好的基因载体。目前用于基因治疗的载体分为两类，病毒载体和人工合成载体(非病毒载体)。病毒载体具有高效的转染效率，但其安全性低、免疫原性高且制备复杂。与病毒类载体相比，非病毒载体具有免疫原性低、生物相容性好以及令人满意的基因负载能力，因此相关的研宄在近几年得到了广泛开展。一般来说，良好的DNA凝聚能力是基因转染的前提，开发高效、低毒的DNA凝聚剂一直是基因治疗领域研宄的热点。多胺化合物因其生物相容性好，且具有多个正电荷位点，可以与负电荷的DNA或者RNA结合，达到凝聚DNA的效果，是一种优良的基因载体。但实验证明多胺凝聚DNA所需的浓度大，并不高效。蒽及其衍生物因能与DNA上的碱基对作用，可插入到DNA片层中，也有凝聚DNA的作用，但同样不高效，且高浓度的蒽会有较大毒性。环糊精和葫芦脲因其良好的水溶性、生物相容性及与客体强的键合能力，已被广泛用于生物领域。用环糊精与客体的超分子相互作用替代传统共价键来连接生物功能基团具有合成方法简单、低毒、易调控等优点，是制备高效DNA凝聚剂的一种重要方法。因此，我们将多胺化合物和蒽的优势通过环糊精和葫芦脲结合起来，构筑了一种具有高效DNA凝聚作用的三元超分子组装体。
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